Một thử nghiệm thuốc điều trị bệnh Alzheimer đã làm chậm lại một cách khiêm tốn tình trạng xấu đi không thể tránh khỏi của bệnh não này -- nhưng dữ liệu mới được chờ đợi một cách lo lắng cho thấy không rõ có bao nhiêu sự khác biệt có thể tạo ra trong cuộc sống của mọi người.

Nhà sản xuất thuốc Nhật Bản Eisai và đối tác Hoa Kỳ Biogen đã công bố vào đầu mùa thu này rằng thuốc lecanemab dường như có hiệu quả, một điểm sáng rất cần thiết sau những thất vọng lặp đi lặp lại trong việc tìm kiếm phương pháp điều trị tốt hơn cho căn bệnh nan y.

Đến thứ Ba tuần này, hai công ty đã cung cấp đầy đủ kết quả nghiên cứu gần 1.800 người trong giai đoạn đầu của căn bệnh cướp đi trí nhớ này. Dữ liệu được trình bày tại một cuộc họp về bệnh Alzheimer ở San Francisco và được công bố trên Tạp chí Y học New England.

Tiến sĩ Michael Irizarry của Eisai nói với Associated Press rằng lecanemab làm chậm tình trạng xấu đi của bệnh nhân khoảng 5 tháng trong quá trình nghiên cứu kéo dài 18 tháng. Ngoài ra, những người tiếp nhận lecanemab ít có khả năng chuyển sang giai đoạn tiếp theo của bệnh hơn 31% trong quá trình nghiên cứu.

Irizarry nói: “Điều đó có nghĩa là có nhiều thời gian hơn trong các giai đoạn trước” khi mọi người hoạt động tốt hơn.

Cứ hai tuần một lần, những người tham gia nghiên cứu được truyền lecanemab hoặc tiêm truyền tĩnh mạch. Các nhà nghiên cứu đã theo dõi họ bằng thang điểm 18 để đo lường khả năng nhận thức và chức năng.

Phát hiện chính của nghiên cứu: Những người được cho dùng lecanemab suy giảm chậm hơn, chênh lệch không quá nửa điểm trên thang đo đó trong 18 tháng, nhóm nghiên cứu do Tiến sĩ Christopher van Dyck tại Đại học Yale kết luận.

Các bác sĩ đang bất đồng về mức độ khác biệt có thể tạo ra cho bệnh nhân và gia đình - đặc biệt là khi thuốc mang một số rủi ro an toàn tiềm ẩn đáng lo ngại bao gồm phù não.

Tiến sĩ Madhav Thambisetty thuộc Viện Lão hóa Quốc gia cho biết: “Có vẻ như sự khác biệt nhỏ được báo cáo trong thử nghiệm này sẽ không được các bệnh nhân chú ý.”

Ông cho biết nhiều nhà nghiên cứu tin rằng một cải tiến có ý nghĩa sẽ cần ít nhất một điểm khác biệt trên thang điểm 18 đó.

Nhưng Tiến sĩ Ron Petersen, một chuyên gia về bệnh Alzheimer tại Mayo Clinic, cho biết tác dụng của loại thuốc này là "khiêm tốn nhưng tôi nghĩ nó có ý nghĩa lâm sàng" -- bởi vì dù chỉ một vài tháng bệnh tiến triển chậm lại cũng có thể giúp ai đó có thêm một chút thời gian khi họ vẫn còn đang hoạt động độc lập.

Maria Carrillo, giám đốc khoa học của Hiệp hội Alzheimer cho biết, thử nghiệm này rất quan trọng vì nó cho thấy một loại thuốc tấn công một loại protein dính gọi là amyloid - được coi là một trong những thủ phạm gây ra bệnh Alzheimer - có thể làm chậm sự tiến triển của bệnh.

Carrillo nói: “Tất cả chúng tôi đều hiểu rằng đây không phải là cách chữa trị và tất cả chúng ta đang cố gắng thực sự hiểu ý nghĩa của việc làm chậm bệnh Alzheimer, bởi vì đây là lần đầu tiên.”

Nhưng bất kỳ sự chậm lại nào trong quá trình suy giảm nhận thức sớm đều có thể có ý nghĩa đối với "việc chúng ta có bao nhiêu thời gian bên những người thân yêu trong giai đoạn bệnh mà chúng ta vẫn có thể tận hưởng gia đình và những chuyến đi chơi, kỳ nghỉ, danh sách việc cần làm," cô nói.

Thuốc nhắm mục tiêu amyloid có thể gây ra tác dụng phụ bao gồm phù và chảy máu trong não, và lecanemab cũng vậy. Một loại phù này đã được nhìn thấy ở khoảng 13% người nhận. Eisai cho biết hầu hết đều nhẹ hoặc không có triệu chứng.

Ngoài ra, hai trường hợp tử vong đã được báo cáo công khai trong số những người dùng lecanemab, những người cũng đang dùng thuốc làm loãng máu cho các vấn đề sức khỏe khác. Eisai cho biết hôm thứ Ba rằng hai ca tử vong này không thể là do thuốc điều trị bệnh Alzheimer.

Nhưng Petersen của Mayo cho biết nếu lecanemab được chấp thuận sử dụng ở Hoa Kỳ, ít nhất là ban đầu ông sẽ tránh kê đơn thuốc này cho những người dùng thuốc làm loãng máu.

Và Thambisetty cho biết các báo cáo về ca tử vong làm dấy lên mối lo ngại về việc thuốc có thể được dung nạp như thế nào bên ngoài các nghiên cứu "nơi bệnh nhân có thể bị bệnh nặng hơn và mắc nhiều bệnh lý khác."

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm đang xem xét phê duyệt lecanemab theo chương trình theo dõi nhanh của mình, với quyết định dự kiến sẽ được đưa ra vào đầu tháng 1. Nếu được chấp thuận, đây sẽ là loại thuốc chống amyloid thứ hai trên thị trường.

Gần như tất cả các phương pháp điều trị có sẵn cho 6 triệu người Mỹ mắc bệnh Alzheimer - và hàng triệu người khác trên toàn thế giới với dạng sa sút trí tuệ phổ biến nhất - chỉ làm dịu các triệu chứng tạm thời. Các nhà khoa học vẫn chưa biết chính xác Alzheimer hình thành như thế nào nhưng một giả thuyết cho rằng sự tích tụ amyloid gunky đóng một vai trò quan trọng, mặc dù hết loại thuốc này đến loại thuốc khác nhắm vào nó đều thất bại.

Trong một động thái gây tranh cãi vào năm ngoái, FDA đã phê duyệt loại thuốc nhắm mục tiêu amyloid đầu tiên, Aduhelm của Biogen, mặc dù thiếu bằng chứng về kết quả bệnh nhân tốt hơn. Các công ty bảo hiểm và nhiều bác sĩ đã ngần ngại kê đơn loại thuốc đắt tiền này - một lý do khác khiến các chuyên gia hồi hộp chờ đợi thông tin về hiệu quả của loại thuốc lecanemab mới hơn.

Petersen nói rằng nếu FDA chấp thuận lecanemab, bệnh nhân và gia đình của họ sẽ cần có tiếng nói trong việc quyết định liệu có đáng để dùng liệu pháp truyền tĩnh mạch này và nguy cơ tác dụng phụ đối với cơ hội ít nhất là làm chậm quá trình tiến triển hay không.

Ông nói thêm: “Tôi không nghĩ rằng chúng ta sẽ ngăn chặn được căn bệnh này” chỉ bằng các loại thuốc nhắm mục tiêu vào amyloid, đồng thời cho biết sẽ cần kết hợp các loại thuốc nhắm vào các thủ phạm bổ sung của bệnh Alzheimer.

Các nhà nghiên cứu đang chuẩn bị thử nghiệm lecanemab với các loại thuốc thử nghiệm khác và cách thức hoạt động của nó ở những người có nguy cơ cao trước khi họ có dấu hiệu đầu tiên của các vấn đề về trí nhớ.

© 2022 The Associated Press