Ottawa chi 1,5 tỷ đô la để cải thiện khả năng tiếp cận thuốc cho các bệnh hiếm gặp

Bộ trưởng Y tế Jean-Yves Duclos cho biết hôm thứ Tư rằng chính phủ liên bang sẽ chi tới 1,5 tỷ đô la trong ba năm tới để cải thiện khả năng tiếp cận các loại thuốc dùng để điều trị các bệnh hiếm gặp.

Duclos cho biết hầu như tất cả các khoảng tài trợ — 1,4 tỷ đô la — sẽ được chuyển đến các tỉnh và vùng lãnh thổ, những nơi sẽ chia sẻ chi phí thuốc với Ottawa. Ông nói thêm rằng 33 triệu đô la khác sẽ được chuyển đến Dịch vụ Bản địa Canada để hỗ trợ các bệnh nhân người Inuit và First Nations đủ điều kiện mắc các bệnh hiếm gặp.

Duclos cho biết ông muốn tăng phạm vi bảo hiểm cho các loại thuốc hiện có và tạo ra một danh sách các phương pháp điều trị mới sẽ được trợ cấp tương đối bình đẳng trên toàn quốc, loại bỏ nhu cầu người dân phải di chuyển ra ngoài tỉnh để được chăm sóc.

Ông nói với các phóng viên ở Montreal: “Chiến lược quốc gia này sẽ tăng cường và hài hòa hóa phạm vi bảo hiểm cho các loại thuốc hiện có; nó sẽ bổ sung phạm vi bảo hiểm cho các loại thuốc mới và mới nổi; nó sẽ tăng tốc khả năng thực hiện các chẩn đoán quan trọng, đặc biệt là đối với trẻ em.”

Duclos cho biết, mặc dù không có phương pháp điều trị nào cho phần lớn các bệnh hiếm gặp, nhưng những bệnh tồn tại thường rất tốn kém — từ 100.000 đô la đến 2 triệu đô la mỗi năm — và phạm vi bảo hiểm có thể khác nhau giữa các tỉnh.

“Người dân Canada phải có quyền tiếp cận tốt hơn với các loại thuốc theo toa giá cả phải chăng; đối với một số người, việc trả tiền cho những loại thuốc này rất cần thiết là sự lựa chọn bất khả thi giữa việc quản lý tình hình chăm sóc sức khỏe của họ và thanh toán các hóa đơn hàng ngày,” Duclos nói, đồng thời cho biết thêm rằng ông đã nghe “những câu chuyện đau lòng” của các gia đình đã cân nhắc chuyển đến một vùng khác của đất nước để được điều trị.

Bộ trưởng Duclos cho biết 9.600 người có thể được hưởng lợi từ khoản tài trợ mới, trong đó có 4.500 trẻ em. Bộ Y tế Canada cho biết cứ 12 người thì có một người mắc bệnh hiếm gặp.

Duclos cho biết các phương pháp điều trị các bệnh hiếm gặp chiếm khoảng 10% tổng chi phí thuốc ở Canada. "Chi phí thuốc cho các bệnh hiếm gặp cũng tăng rất nhanh. Trong 10 năm qua, nó đã tăng trung bình 32%. Vì vậy, chúng tôi thấy mình đang hướng tới đâu," ông nói.

Gail Ouellette, chủ tịch kiêm giám đốc khoa học của một nhóm Quebec đại diện cho những người mắc bệnh hiếm gặp — Regroupement québécois des maladies orphelines — cho biết thông báo này sẽ mang đến cho mọi người hy vọng rằng họ có thể tiếp cận các phương pháp điều trị bất kể họ sống ở đâu tại Canada.

Ouellette nói tại cuộc họp báo rằng những người mắc bệnh hiếm gặp phải đối mặt với nhiều trở ngại trong hệ thống chăm sóc sức khỏe, bao gồm cả thời gian chẩn đoán và chi phí điều trị cao.

“Nhưng một trong những điều tồi tệ nhất đối với những người này là biết rằng có một loại thuốc dành cho tình trạng của họ, nhưng lại không được tiếp cận — biết rằng thuốc đó được Bộ Y tế Canada cấp phép và những người như họ được tiếp cận ở bất kỳ nơi nào trên thế giới hoặc ở các quốc gia khác, các tỉnh khác, nhưng không phải họ," cô nói.

Trong số những người sáng lập nhóm của Ouellette có những người mắc chứng mất điều hòa, một căn bệnh dẫn đến mất kiểm soát cơ bắp; hội chứng Morquio, một tình trạng di truyền ảnh hưởng đến sự phát triển xương và các cơ quan của trẻ; và bệnh Fabry, một tình trạng di truyền có thể dẫn đến các vấn đề về tim và thận.

Durhane Wong-Rieger, Giám đốc điều hành của Tổ chức Canada về Rối loạn Hiếm gặp, phát biểu tại cuộc họp báo rằng thông báo này công nhận tầm quan trọng của việc tiếp cận sớm với các loại thuốc hiệu quả, đầy hứa hẹn cho bệnh nhân "nhưng cũng cần chẩn đoán và điều trị sớm, tốt nhất là trước khi bệnh tình bệnh nhân trở nên nghiêm trọng."

Khoản tài trợ mới bao gồm 20 triệu đô la trong ba năm để thu thập bằng chứng về tính an toàn và hiệu quả của thuốc, trong khi 32 triệu đô la khác sẽ được sử dụng trong 5 năm để tài trợ cho nghiên cứu về các bệnh hiếm gặp và thiết lập mạng lưới thử nghiệm lâm sàng.

Wong-Rieger cho biết cô rất vui khi nhận được tài trợ cho nghiên cứu vì chỉ có khoảng 5% các bệnh hiếm gặp có phương pháp điều trị hiệu quả.