Canada đã phê duyệt phương pháp điều trị của Amylyx Pharmaceuticals cho bệnh xơ cứng teo cơ một bên (ALS), một bệnh thoái hóa thần kinh, nhà sản xuất thuốc cho biết hôm thứ Hai, một phê duyệt đầu tiên cho loại thuốc uống như vậy.

Quyết định này được đưa ra với một số điều kiện nhất định, bao gồm cả việc công bố dữ liệu từ nghiên cứu giai đoạn cuối toàn cầu với khoảng 600 bệnh nhân, dự kiến vào năm 2024, cũng như các nghiên cứu bổ sung.

Việc phê duyệt thuốc, sẽ được bán ở Canada với thương hiệu Albrioza, dựa trên một nghiên cứu giữa giai đoạn trên 137 bệnh nhân và giai đoạn theo dõi dài hạn, cho thấy nó làm chậm sự suy giảm chức năng thể chất ở các bệnh nhân.

ALS, phần lớn không rõ nguyên nhân, khiến các tế bào thần kinh trong não và tủy sống bị phá vỡ, ảnh hưởng đến chức năng thể chất và dẫn đến tàn tật nghiêm trọng và tử vong.

Khoảng 3.000 người Canada hiện đang sống với ALS, với tuổi thọ trung bình từ khi bắt đầu có triệu chứng là từ hai đến năm năm, theo công ty.

Sự chấp thuận của Bộ Y tế Canada trước quyết định của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ, dự kiến vào ngày 29 tháng 9.

Vào tháng 3, một hội đồng cố vấn bên ngoài của cơ quan quản lý Hoa Kỳ đã bỏ phiếu 6-4 chống lại việc phê duyệt thuốc cho ALS, AMX0035, nói rằng dữ liệu nghiên cứu lâm sàng không xác định được nó có hiệu quả chống lại căn bệnh này hay không.

Thường được gọi là bệnh Lou Gehrig, ALS trở thành tâm điểm chú ý vào năm 2014 nhờ "Thử thách dội nước đá", liên quan đến việc những người quay phim tự dội nước lạnh lên đầu để nâng cao nhận thức.

© Reuters

© Bản tiếng Việt của TheCanada.life